Titolo | Medicina di precisione: dalla malattia rara alla malattia di Alzheimer |
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Sommario | |
La malattia di Alzheimer è la più comune patologia neurodegenerativa, caratterizzata da una lenta e inesorabile morte delle cellule del cervello. Con 8 milioni di nuovi casi diagnosticati (un nuovo caso ogni 3 secondi), una aspettativa di vita di oltre 10 anni, ed il progressivo invecchiamento della popolazione, la diagnosi e il trattamento dell’Alzheimer rappresentano una priorità a livello globale, con ricadute rilevanti in tema di sostenibilità dei sistemi sanitari nazionali. | |
Stato della tecnica | |
L’immunizzazione con anticorpi monoclonali in grado di eliminare la proteina causa della malattia di Alzheimer (amiloide) è la strategia terapeutica attualmente più promettente. Ciononostante, tali farmaci, in sperimentazione clinica, hanno dimostrato l’importanza di poter selezionare i pazienti nelle fasi pre-cliniche, e la necessità di predire e monitorare i possibili effetti avversi che questi farmaci possono indurre. Le nostre ricerche hanno identificato e validato un biomarcatore diagnostico e prognostico mediante la messa a punto di una nuova tecnica ultrasensibile per la quantificazione degli auto-anticorpi diretti verso la proteina amiloide in una larga corte di pazienti a livello mondiale. | |
Invenzione | |
Il Dott. Piazza Fabrizio e il Prof. Ferrarese Carlo hanno sviluppato un innovativo test ultra-sensibile per il dosaggio degli auto-anticorpi diretti verso la proteina amiloide nel liquido cerebrospinale umano. Tale test si basa su metodiche immunoenzimatiche, mediante biglie magnetiche opportunamente funzionalizzate, e quindi potenzialmente automatizzabile e utilizzabile con le emergenti strumentazioni di laboratorio diagnostico. La metodica è stata testata in una larga corte internazionale di pazienti affetti da una malattia rara, angiopatia amiloide cerebrale infiammatoria (CAA-ri), dimostrando come il test sia in grado di diagnosticare questa malattia fino a oggi orfana di qualsiasi biomarcatore, con un’eccellente sensibilità e specificità. Inoltre, tali ricerche hanno dimostrato che la CAA-ri mima esattamente gli effetti avversi che si presentano nel 35-50% dei pazienti con Alzheimer inclusi nei trial clinici di immunizzazione, offrendo anche un potenziale strumento prognostico, per valutare la remissione della malattia, oltre che indicazioni sul trattamento sia della CAA-ri sia dei malati di Alzheimer. Questi studi suggeriscono l’importanza del test (biomarcatori) per stratificare il danno cerebrovascolare e infiammatorio, e quindi ottimizzare l’uso di questi farmaci per massimizzarne l’efficacia terapeutica. | |
Titolarità | Università degli Studi di Milano Bicocca |
Proprietà industriale | Brevetto europeo n. EP2828660 |
E-mail di contatto | brevetti-spinoff@unimib.it |
Tags | test diagnostico, malattia rara, Alzheimer, biomarcatore, auto-anticorpi |
Vantaggi | |
E' primo test (tecnica e prodotto – KIT) per il dosaggio ultrasensibile degli auto-anticorpi anti beta amiloide nel liquido cerebrospinale umano in pazienti affetti da malattia di Alzheimer e angiopatia amiloide cerebrale. | |
Applicazioni | |
Ausilio diagnostico per angiopatia amiloide cerebrale infiammatoria (CAA-ri); Biomarcatore di danno cerebrovascolare, CAA ed infiammazione cerebrale; Biomarcatore diagnostico per l’arrichhimento (inclusione) dei pazienti con malattia di Alzheimer nei clinical trials; Biomarcatore per predire/monitorare gli eventi avversi in clinical trials; Biomarcatore per monitorare l’efficacia terapeutica. | |
Stadio di sviluppo | |
Estensiva validazione in una corte di oltre 350 pazienti affetti da CAA-ri, CAA e malattia di Alzheimer reclutati in tutto il mondo. Diverse pubblicazioni scientifiche internazionali e partecipazione all’ICAB International Network. | |
Immagine n° 1 | |
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