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  TitoloTrattamento terapeutico contro malattie prioniche neurodegenerative
  Sommario
Nuova classe di piccole molecole che agiscono come inibitori di SERPINA3, che sono in grado di ridurre l'accumulo di PrPSc in linee cellulari infette da prioni, rappresentando un nuovo trattamento terapeutico contro le malattie prioniche o prion-like
  Stato della tecnica
Ad oggi, nonostante numerosi tentativi concreti, non ci sono farmaci disponibili per la cura delle malattie neurodegenerative complessivamente definite come malattie prioniche o prion-like.Il trattamento sintomatico è l'unica opzione disponibile, inclusa la somministrazione a pazienti di antipsicotici, come la quetiapina e il clonazepam, per il trattamento del mioclono, e di inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina (SSRI) per il trattamento della depressione.
  Invenzione
Attraverso questa invenzione, presentiamo una nuova classe di piccole molecole che agiscono come inibitori di SERPINA3, che sono in grado di ridurre l'accumulo di PrPSc in linee cellulari infette da prioni, rappresentando così un nuovo trattamento terapeutico contro le malattie prioniche o prion-like. È previsto lo sviluppo di specifici inibitori di SERPINA3 con un'attività nel campo dei nanomolari. La caratterizzazione di modelli strutturali del legame delle piccole molecole con la proteina dovrebbe consentire l'identificazione di nuovi inibitori con una potenza migliorata.
  TitolaritàSISSA, Forschungszentrum Jülich, Fondazione Istituto Italiano di Tecnologia
  Proprietà industrialeEP18170092
  E-mail di contattotto@sissa.it
  Tagsserpina3 serpina3n, protease inhibitors, prion-like disease, malattie neurodegenerative, Parkinson & Alzheimer disease
  Vantaggi
Terapia potenzialmente efficacie per la cura delle malattie prioniche; Valida alternativa alla somministrazione di antipsicotici; Consente l’identificazione di nuovi inibitori per malattie neurodegenerative; Approvata riduzione della concentrazione degli agenti infettivi;
  Applicazioni
Trattamento delle malattie prioniche; Utilizzo nella composizione farmaceutiche come inibitori di serpina3;
  Stadio di sviluppo
In vivo e in vitro proof of concept
  Immagine n° 1
  Immagine n° 2
  Immagine n° 3

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