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  TitoloTerapia mediata da RNA di interferenza per malattie Neurodegenerative (Tauopathies)
  Sommario
La presente invenzione si riferisce a una terapia molecolare mediata da “RNA interference” o interferenza da RNA per malattie neurodegenerative, denominate Taupatie, causate da anomalie funzionali della proteina TAU. Tale proteina, codificata dal gene MAPT è associata alla stabilità dei microtubuli.
  Stato della tecnica
La ricerca Biomedica che studia i fenomeni scatenanti le malattie Neurodegenerative, contraddistinte da un’irreversibile e progressiva perdita di funzionalità neuronale, si propone di identificare cure innovative da applicare nelle fasi precoci d’insorgenza delle malattie Neurodegenerative, identificate mediante attività di diagnosi precoce. Ad oggi non esistono cure per le malattie Neurodegenerative.
  Invenzione
Le molecole oggetto dell’invenzione rappresentano la prima opzione terapeutica per la Demenza Frontotemporale con Parkinsonismo legata al cromosoma 17 (FTDP-17). In molti casi di FTDP-17, la mutazione nel gene MAPT causa alterazione dello splicing dell’RNA messaggero, che a sua volta induce accumulo neurofibrillare e morte neuronale. L’invenzione consiste nell’applicazione di molecole ad RNA (“RNA interference”) che, degradando selettivamente l’isoforma dell’RNA messaggero di MAPT contente l’esone 10, portano alla correzione dello splicing alterato.
  TitolaritàUniversità degli Studi di Trento
  Proprietà industrialeDomanda di brevetto n. WO2016151523 (attivo in EU, US, IL)
  E-mail di contattovanessa.ravagni@unitn.it
  Tagsdemenza frontotemporale, malattie ereditarie, malattie neurodegenerative, piccoli RNA interferenti, terapia
  Vantaggi
Tessuto-specificità dell’effetto: i piccoli RNA interferenti agiscono solo laddove l’isoforma di splicing aberrante è presente; Specificità di target: dovuto alla specificità dell’interazione tra acidi nucleici; Ridotti effetti off-target.
  Applicazioni
Terapia della Demenza Frontotemporale con Parkinsonismo legata al cromosoma 17 (FTDP-17); Terapia dei disordini Neurodegenerativi dovuti ad alterazioni della proteina TAU (Taupatie); Terapia di altre malattie Neurodegenerative in cui MAPT subisce splicing alterato (es. la malattia di Huntington e la Distrofia Miotonica).
  Stadio di sviluppo
Approccio Terapeutico in vitro
  Immagine n° 1
  Immagine n° 2
  Immagine n° 3

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